去年美国18岁的青年JesseGelsinger因基因治疗导致死亡，最近美国食品和药品管理局（FDA）在深入调查此事后宣布暂时禁止（停业整顿）宾夕法尼亚大学的基因治疗试验。几乎在同时，美国FDA和NIH又正式评估通过了重组腺病毒—P53基因治疗5年来的临床试验方案和结果，是是非非的基因治疗再度引起全球关注。那么，基因治疗到底是怎么回事，它的安全性怎么样呢？中国的基因治疗发展到什么程度？本版请来研制出“重组腺病毒—P53抗癌注射液”的归国留美博士后、深圳赛百诺基因技术有限公司董事长彭朝晖，就以上问题给大家作个介绍。

　　在人体生命科学探索的历史中，没有比“基因”二字更具有震撼力了。由于历史的原因，我们对基因一直采取拒绝承认的态度。直到70年代，经过科学家的努力，“基因”二字才被写进了教科书。现在基因已经被世界各国接受，人类基因组计划与曼哈顿原子弹、阿波罗登月计划并称为人类自然科学史上的三大计划。

　　基因治疗的概念

　　基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。

　　基因是携带生物遗传信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法。目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。

　　基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生死细胞。目前开展的基因治疗只限于体细胞。

　　基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病。包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、类风湿等）。

　　基因治疗的安全性

　　患有罕见的单基因遗传病的Gelsinger是美国首位明确由基因治疗导致丧生的患者。2000年3月7日，为进一步加强临床试验监查力度，FDA和NIH公布了两项新措施：（1）制定了基因治疗临床试验临查计划；（2）定期开办基因治疗安全性专题研讨会。新制定的临床试验临查计划要求临床试验主办单位定期向FDA和NIH递交临床监查报告，并对临床监查员资格、如何加强临床监查作了具体布置；每年举办4次基因治疗安全性专题研讨会，同时，FDA和NIH还将支持各专业机构和学术团体举办有关基因治疗安全问题的各种会议。

　　基因工程技术始于20世纪70年代，一直受到新闻、党派、宗教等社会团体的非议，单就美国国会曾就多次对基因工程技术的安全性和伦理学问题进行过讨论。一些人甚至认为基因治疗应“回到实验室”。事实却是，Gelsinger只是美国参加300多个临床试验共5000多例临床试验者中因基因治疗副反应发生死亡的惟一例子。现在需要做的是呼吁政府尽快完善基因治疗临床试验法则，加大政府的临床监查力度，使基因治疗沿着更为安全的轨道开展。

　　基因治疗的潜力

　　基因治疗毕竟是具有生命力的。1995年美国FDA批准Ad－P53肿瘤基因治疗等临床试验的实施，标志着基因治疗已逐步进入一个正常的、目标明确的理性化发展阶段。目前，基因治疗正处于快速发展的局面，已成为21世纪重要的医药产业，成为世界各国新的经济增长点。在华盛顿美国国家历史博物馆内，有一张DNA研究的历史记载，记载了自1943年Avery等证明DNA是生命的遗传物质以来所有的发展里程碑，清楚地显示，基因治疗是当今基因生物技术最新的重要里程碑。基因治疗作为革命性的治疗手段，具有强大的发展势头。近十年来，世界上已有近400个基因治疗方案开始用于临床，其中美国占了大半。“人类基因组计划”的实施和成果，不仅使人类认识了人类自身，而且为基因诊断和基因治疗和研究、开发和产业化提供了巨大的源头。

　　中国的基因治疗

　　就整个基因生物高新技术而言，中国明显落后于美国。

　　1．基因工程药物产业：比美国落后了约17年。中国200多家较大规模的生物企业，共生产16个品种，这些产品大多是美国在80年代开发上市的产品，而中国在90年代后期才正式生产。

　　2．基因开发产业：比美国落后了约7年。美国1990—1992年前后成立了9大基因开发公司，并已经以1300万—9000万美元的价格出售了几十种基因。中国1998年才建立了基因开发的“南方中心”和“北方中心”。

　　3．基因诊断产业：美国有四大基因诊断产业基地，收集整个美国、加拿大及欧洲的样品，从事遗传病的基因诊断。而我国基本是缺乏遗传病的基因诊断产业。

　　4．基因治疗产业：比美国落后了约4年。美国1995年前后成立了10大基因治疗公司，另有约20余家生物高技术公司涉足基因治疗领域，从事基因治疗药物开发。在临床试验的基因治疗方案约400个。目前，中国从事基因治疗的专业公司和监床试验的基因治疗项目均屈指可数。

摘自：深圳特区报