新生命网沾编译 研究者报道了一种基因治疗方案，能够减轻一种遗传病小鼠的几乎所有症状，但是有几只小鼠在治疗后产生了肝癌。论文的作者认为尽管很可能是基因治疗产生了肝癌，但是也有一些证据表明癌症并不是由基因治疗所用的病毒引起的。

　　密苏里州圣路易斯华盛顿大学医学院的MarkS Sands博士在一次接受采访时说，虽然如此，还需要进一步做生物安全性实验来判断癌症的起因。“发现这个肿瘤令我们很惊讶，”Sands说。“我们完全不知道为什么会产生肿瘤。”至今为止，没有科学家发现使用腺病毒载体的基因治疗有任何副作用，他解释说。

　　一直以来人们认为使用腺病毒载体进行基因治疗时很安全的，但是Sands和他的同事们年初宣布发现基因治疗引发肿瘤以来，美国药品食物管理局和国立卫生院暂时禁止了采用腺病毒载体的基因治疗。但是，禁令后来又被取消了，因为再没有发现其他这方面的报道。Sands和他的同事们在小鼠中重复了他们的实验，看看是否能发现肿瘤产生的原因。在自然界中，腺病毒不会引发任何人的疾病。

　　尽管可能是腺病毒引发的肿瘤，但是“有数据表明腺病毒并不是罪魁祸首，”据Sands说。除了重复试验，Sandss和他的同事们计划研究其他可能的原因——不仅仅包括病毒，而且包括其他基因治疗中所用到的成分，比如蛋白质。“我们现在必须更加细心，而且要做更多的实验，”Sands说。除了在某些小鼠中产生了肿瘤外，基因治疗的效果是激动人心的，Sands说。

　　他们研究的是基因治疗在人粘多糖代谢紊乱病第VII型小鼠模型中的作用。患有先天性黏多糖先天性代谢紊乱的儿童出生时看起来很健康，Sands解释说，但是他们最终会出现一些很严重的症状，包括智力发育迟缓、失明、失聪和严重的骨骼畸形。很多儿童最终需要坐轮椅，大多在20岁前死亡。

这些患者缺少一个关键酶β－葡糖苷酸酶(GUSB)，因此Sands和他的同事们通过腺病毒载体把GUSB基因转入动物模型，试图阻止这种代谢紊乱。

　　在这个实验中，基因治疗很明显的改善了小鼠的病情，他们的论文发表在最近一期的《基因治疗杂志》上。

　　“接受一次基因治疗一年之后，小鼠的GUSB酶达到了正常水平。同时动物能够正常发育，视觉和听觉有所改善，而且比对照小鼠活得更长。”“结果显示基因治疗是很有前途的，”Sands说。“在这个小鼠模型中，我们能够减轻绝大多数症状。”